Wielka Brytania zatwierdziła Vyjuvek, pierwszą terapię genową w żelu dla pacjentów z dystroficzną postacią nabytej pęcherzowej dystrofii naskórka (DEB).
Brytyjska Agencja ds. Leków i Produktów Medycznych (MHRA) zatwierdziła pierwszą na świecie terapię genową w postaci żelu – beremagene geperpavec (Vyjuvek) – do leczenia pacjentów z dystroficzną postacią nabytej pęcherzowej dystrofii naskórka (DEB). Jest to innowacyjne leczenie, które stymuluje produkcję brakującego białka, pomagając odbudować integralność skóry i zmniejszając ryzyko obrażeń.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)
Terapia genowa BioMarin BMN 401 na rzadki niedobór ENPP1 przyniosła mieszane wyniki w badaniu końcowym, nie poprawiając parametrów krzywicy. Akcje spółki spadły.
Eksperymentalna terapia genowa BioMarin, BMN 401, wykazała znaczące zwiększenie poziomu pirofosforanu nieorganicznego w osoczu u dzieci z niedoborem ENPP1, ale nie poprawiła parametrów krzywicy ani wzrostu, co jest rozczarowaniem dla firmy i analityków, którzy oceniają dalsze perspektywy komercyjne leku.
Źródło: Medscape
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (6/10)
Przełom w nauce: odkrycie genów "SP" może umożliwić ludziom odrastanie utraconych kończyn. Badania na salamandrach, rybach i myszach.
Naukowcy odkryli kluczowy zestaw genów w salamandrach, rybach i myszach, które mogą pewnego dnia umożliwić ludziom regenerację utraconych kończyn. Zidentyfikowano geny “SP”, których wyłączenie zaburzało wzrost kości u salamander i myszy, a terapia genowa inspirowana biologią ryb zoorbitniczych pozwoliła częściowo przywrócić zdolności regeneracyjne u myszy, otwierając drogę do przyszłych terapii.
Źródło: Science Daily
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)
Nowa terapia DNA znacząco obniża cholesterol, omijając skutki uboczne statyn. Przełom w leczeniu hipercholesterolemii.
Naukowcy z Uniwersytetu w Barcelonie opracowali przełomową terapię opartą na cząsteczkach DNA, która skutecznie obniża poziom “złego” cholesterolu LDL o blisko 50% w badaniach na modelach komórkowych i zwierzęcych, stanowiąc potencjalną alternatywę dla statyn, bez ich skutków ubocznych. Terapia wykorzystuje cząsteczki polypurine hairpins (PPRH) do blokowania białka PCSK9, co zwiększa zdolność komórek do usuwania cholesterolu z krwiobiegu i zmniejsza ryzyko chorób serca.
Źródło: Science Daily
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)
EMA zatwierdziła leki Cenrifki (tolebrutinib) na SM i Itvisma (onasemnogene abeparvovec) na SMA. Nowe terapie dla chorób neurologicznych.
Europejska Agencja Leków (EMA) zatwierdziła nowe terapie dla dwóch chorób neurologicznych: Cenrifki (tolebrutinib) do leczenia wtórnie postępującego stwardnienia rozsianego (SM) oraz Itvisma (onasemnogene abeparvovec) jako terapii genowej dla rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u pacjentów powyżej 2. roku życia. Leki te działają poprzez różne mechanizmy, od hamowania stanów zapalnych w SM po zastępowanie uszkodzonego genu w SMA, oferując nadzieję dla pacjentów z tymi schorzeniami.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)
Regeneron uzyskał zgodę FDA na pierwszą terapię genową Otarmeni dla dziedzicznej utraty słuchu. Dostępna bezpłatnie w USA, otwiera nową erę w leczeniu.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pierwszą w historii terapię genową firmy Regeneron, przeznaczoną dla rzadkiej, genetycznej formy głuchoty spowodowanej mutacją genu OTOF. Terapia Otarmeni, która będzie dostępna bezpłatnie w USA, dostarcza działającą kopię genu OTOF, przywracając funkcję białka otoferliny niezbędnego do transmisji sygnałów dźwiękowych do mózgu. To znaczące osiągnięcie otwiera nową erę w leczeniu zaburzeń słuchu, z potencjałem do wykorzystania podobnych metod w przyszłości.
Źródło: Medscape
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)
Roche rozpoczyna badanie fazy III terapii genowej Elevidys na DMD po uwagach EMA, mając na celu uzyskanie kolejnych danych bezpieczeństwa i skuteczności.
Firma Roche rozpoczyna badanie fazy III terapii genowej Elevidys na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD) po otrzymaniu informacji zwrotnej od Europejskiej Agencji Leków (EMA). Badanie ma dostarczyć dodatkowych danych placebo-kontrolowanych, niezbędnych do ponownego złożenia wniosku o rejestrację terapii, która wcześniej nie uzyskała aprobaty z powodu wątpliwości regulatora związanych z bezpieczeństwem.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)
Przełomowa terapia genowa przywraca słuch osobom głuchym. Jedno wstrzyknięcie genu OTOF przynosi znaczącą poprawę już w kilka tygodni.
Przełomowa terapia genowa przywraca słuch osobom urodzonym głuchym, często w ciągu zaledwie kilku tygodni. Badacze z Karolinska Institutet, współpracując z chińskimi placówkami, wprowadzili działającą kopię genu OTOF bezpośrednio do ucha wewnętrznego za pomocą jednokrotnego wstrzyknięcia. Wszyscy dziesięciu pacjentów, od dzieci po dorosłych, doświadczyło znaczącej poprawy słuchu, co stanowi ogromny krok naprzód w leczeniu genetycznej głuchoty.
Źródło: Science Daily
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)