Brytyjska agencja MHRA zatwierdziła olezarsen (Tryngolza, Ionis Pharmaceuticals) jako nową opcję terapeutyczną dla dorosłych pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS), rzadką chorobą genetyczną prowadzącą do zagrażających życiu stanów zapalnych trzustki. Terapia oligonukleotydem antysensownym, podawana raz w miesiącu podskórnie, działa poprzez zmniejszenie produkcji apoC-III w wątrobie, co usprawnia rozkład trójglicerydów. Zatwierdzenie nastąpiło w ramach procedury uproszczonej, bazującej na wcześniejszych aprobatach międzynarodowych regulatorów.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)