Tags

1 strona

Leukodystrofia

BP Med obiecujący: pierwszy lek modyfikujący rzadką leukodystrofię

Guanabenz obiecujący lek modyfikujący przebieg rzadkiej leukodystrofii. Badanie fazy 1/2 pokazuje zmniejszenie ryzyka utraty zdolności chodzenia.

Lek guanabenz, starszy lek hipotensyjny, wykazał znaczące zmniejszenie ryzyka utraty zdolności chodzenia u młodych dzieci z rzadką chorobą zanikającej istoty białej, dla której dotychczas brakowało terapii modyfikującej przebieg choroby. Wyniki badania fazy 1/2 sugerują, że lek ten może stanowić pierwszy w historii sposób na spowolnienie postępu choroby, przy akceptowalnym profilu bezpieczeństwa, choć potrzebne są dalsze, większe badania w celu potwierdzenia tych obiecujących wyników.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)