Terapia ivacaftorem znacząco przyspieszyła wzrost liniowy i poprawiła funkcje płuc u dzieci i młodych dorosłych z mukowiscydozą (CF) w porównaniu do osób nieleczonych, prowadząc do osiągnięcia większego wzrostu i pojemności życiowej wymuszonej (FVC) do 20. roku życia. Korzyści te były bardziej wyraźne u uczestników z ciężkimi wariantami CFTR. Badanie retrospektywne objęło 18 193 pacjentów, a analiza danych z lat 2012-2020 wskazuje na istotne zyski w zakresie FVC (średnio 662 ml u chłopców i 530 ml u dziewcząt) oraz wzrostu (o 2,3-2,6 cm u osób z ciężkimi wariantami CFTR).
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)