FDA

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zaproponowała zakończenie większości form przygotowywania leków z grupy GLP-1, takich jak semaglutyd, tirzepatyd i liraglutyd, argumentując brak klinicznej potrzeby w związku z ustaniem niedoborów leków. Zmiana ta, jeśli wejdzie w życie, ograniczy możliwość przygotowywania tych leków przez firmy zewnętrzne (outsourcing facilities) w ramach sekcji 503B, choć przygotowanie dla indywidualnych pacjentów nadal będzie możliwe. Propozycja ta ma na celu zróżnicowanie od kopii markowych leków, które często są sprzedawane z dodatkami, a jej ostateczna decyzja zapadnie po rozpatrzeniu komentarzy publicznych.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Agencja FDA zatwierdziła nową, stałodawkową potrójną terapię skojarzoną w jednym inhalatorze dla pacjentów powyżej 12. roku życia, która łączy budezonid, glikopironium i formoterol. Zatwierdzenie opiera się na badaniach fazy 3, wykazujących znaczącą poprawę funkcji płuc i redukcję ciężkich zaostrzeń w porównaniu do dotychczasowej terapii podwójnej, co stanowi ważną nową opcję dla pacjentów z niekontrolowaną astmą.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Firma farmaceutyczna AbbVie złożyła wniosek do FDA o zatwierdzenie doustnego inhibitora JAK, upadactynibu (Rinvoq), do leczenia ciężkiego łysienia plackowatego u dorosłych i młodzieży. Wyniki badań klinicznych fazy 3 wykazały znaczącą poprawę w zakresie utraty włosów po 24 i 52 tygodniach leczenia, co stanowi nadzieję dla pacjentów cierpiących na tę chorobę autoimmunologiczną.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Wielka Brytania i Stany Zjednoczone zacieśniają współpracę regulacyjną w zakresie wyrobów medycznych, wprowadzając ścieżkę do wzajemnego uznawania zatwierdzeń, co może przyspieszyć dostęp pacjentów do nowych technologii. Porozumienie między MHRA i FDA ma na celu ułatwienie wprowadzania innowacyjnych urządzeń medycznych na rynki obu krajów, przy jednoczesnym utrzymaniu wysokich standardów bezpieczeństwa. Wzmocnienie współpracy jest postrzegane jako szansa na usprawnienie procesów, redukcję duplikacji badań i szybszy dostęp do nowoczesnych rozwiązań, choć pojawiają się obawy o zdolność systemów opieki zdrowotnej do nadążenia za szybszymi procesami zatwierdzania.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Agencja FDA zatwierdziła rozszerzenie zastosowania leku lumateperon (Caplyta) do zapobiegania nawrotom schizofrenii u dorosłych. Wyniki badań klinicznych fazy 3 wykazały, że lek znacząco wydłużył czas do nawrotu w porównaniu do placebo, przy czym 84% pacjentów pozostało wolnych od nawrotów przez 6 miesięcy. Lumateperon nie wykazał nowych problemów bezpieczeństwa, a najczęstszym działaniem niepożądanym był ból głowy.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pierwszą w historii terapię genową firmy Regeneron, przeznaczoną dla rzadkiej, genetycznej formy głuchoty spowodowanej mutacją genu OTOF. Terapia Otarmeni, która będzie dostępna bezpłatnie w USA, dostarcza działającą kopię genu OTOF, przywracając funkcję białka otoferliny niezbędnego do transmisji sygnałów dźwiękowych do mózgu. To znaczące osiągnięcie otwiera nową erę w leczeniu zaburzeń słuchu, z potencjałem do wykorzystania podobnych metod w przyszłości.

Źródło: Medscape
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) rozszerzyła zatwierdzenie dupilumabu dla dzieci w wieku 2-11 lat z przewlekłą pokrzywką spontaniczną (CSU), które nadal odczuwają objawy pomimo leczenia lekami antyhistaminowymi H1. Decyzja ta, oparta na danych z badań klinicznych LIBERTY-CSU CUPID, znacząco zmniejszyła nasilenie świądu i aktywność choroby w porównaniu z placebo, a profil bezpieczeństwa leku jest zgodny z jego zastosowaniami w innych pediatrycznych wskazaniach.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Agencje zdrowia USA, CMS i FDA, ogłosiły nowy program RAPID, który znacząco skróci czas oczekiwania na refundację przez Medicare nowych urządzeń medycznych, z maksymalnie roku do zaledwie 2-3 miesięcy. Program ten, skierowany do innowacyjnych urządzeń klasy II i III, usprawni proces decyzyjny, zwiększając tym samym przejrzystość i zachęcając do inwestycji w rozwój nowych technologii medycznych.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Agencja FDA rozszerzyła zatwierdzenie leku teplizumab-mzwv (Tzield) dla dzieci już od pierwszego roku życia ze wczesnym stadium cukrzycy typu 1 (T1D). Lek ten, będący przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko CD3, opóźnia przejście z etapu 2 (przedobjawowego) do etapu 3 (klinicznego) T1D, interferując z autoimmunologicznym niszczeniem komórek beta trzustki. Jest to pierwsza terapia modyfikująca przebieg choroby w celu spowolnienia progresji T1D, podawana w 14-dniowej infuzji dożylnej.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zwróciła się do firmy Eli Lilly o dostarczenie dodatkowych danych dotyczących bezpieczeństwa wątroby w związku z nowo zatwierdzonym lekiem na otyłość Foundayo, wskazując na potrzebę badań postmarketingowych oceniających ryzyko zdarzeń sercowo-naczyniowych i opóźnionego opróżniania żołądka. FDA wymaga również przeprowadzenia badania laktacyjnego, aby ocenić stężenie leku w mleku matki. Pomimo tych zaleceń, analitycy oczekują, że nie wpłynie to znacząco na pozycję konkurencyjną Foundayo na rynku, który właśnie wszedł w fazę sprzedaży, konkurując z lekiem Wegovy firmy Novo Nordisk.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)