FDA

Terapia genowa AMT-130 firmy uniQure, która wykazała znaczące spowolnienie postępu choroby Huntingtona o 75%, przeszła przez burzliwy proces regulacyjny z FDA. Po początkowym odrzuceniu danych przez agencję i żądaniu większych, randomizowanych badań z grupą kontrolną placebo (tzw. sham surgery), FDA ostatecznie zgodziła się rozważyć przyspieszone zatwierdzenie terapii na podstawie danych z badań fazy 1/2, odrzucając wymóg operacji pozorowanej. Decyzja ta jest postrzegana jako duże zwycięstwo dla społeczności pacjentów z chorobą Huntingtona, choć niektórzy eksperci nadal wyrażają obawy dotyczące metodologii oceny skuteczności inwazyjnych terapii.

Źródło: Medscape
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła olezarsen (Tryngolza) w połączeniu z dietą do obniżania poziomu trójglicerydów i ryzyka ostrego zapalenia trzustki u dorosłych z ciężką hipertriglicerydemią. Badania kliniczne wykazały znaczące obniżenie poziomu trójglicerydów i redukcję incydentów zapalenia trzustki, choć pacjenci mogą doświadczać reakcji w miejscu wstrzyknięcia oraz podwyższonych enzymów wątrobowych.

Źródło: Medscape
Kategoria: Inne
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Decyzja FDA o traktowaniu przeszczepu mikroflory jelitowej (FMT) jako leku, a nie produktu ludzkiego, zamyka erę dostępności taniego i skutecznego leczenia przez OpenBiome, pozostawiając pacjentów, zwłaszcza dzieci, z ograniczonymi opcjami i potencjalnie wyższymi kosztami, mimo pojawienia się drogich komercyjnych terapii.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

FDA zatwierdziła rozszerzenie wskazań dla 21-walentnej skoniugowanej szczepionki przeciw pneumokokom (CAPVAXIVE) dla dzieci i młodzieży w wieku 2-17 lat z grup ryzyka, które ukończyły podstawowy schemat szczepień. Nowe wskazanie obejmuje zapobieganie inwazyjnej chorobie pneumokokowej u osób z chorobami przewlekłymi, a zatwierdzenie opiera się na badaniu STRIDE-13, wykazującym skuteczne działanie szczepionki w porównaniu do PPSV23.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (6/10)

Amerykański rynek filtrów przeciwsłonecznych zyska wreszcie dostęp do nowych, zaawansowanych składników aktywnych dzięki zatwierdzeniu przez FDA bemotrizinolu (BEMT), który oferuje lepszą ochronę i stabilność w porównaniu do dotychczas dostępnych w USA formuł. Ta zmiana, wynikająca ze zliberalizowania przepisów regulujących kosmetyki i leki, stanowi przełom dla konsumentów zmęczonych gorszymi produktami dostępnymi na rynku amerykańskim w porównaniu do Europy czy Azji, a także przeciwdziałałaby fali dezinformacji o szkodliwości ochrony przeciwsłonecznej.

Źródło: The Verge
Kategoria: Zdrowie publiczne
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Agencja FDA ogłosiła, że wprowadzenie planowanych modyfikacji w systemie iPLEDGE REMS, dotyczącym leku na trądzik izotretynoinę, zostało przesunięte z 8 sierpnia na 15 listopada 2026 roku. Opóźnienie ma na celu przetestowanie aktualizacji systemu, zminimalizowanie problemów technicznych dla użytkowników oraz zapewnienie pacjentom nieprzerwanego dostępu do leczenia, a także zmniejszenie obciążeń dla aptek, lekarzy i pacjentów przy jednoczesnym zachowaniu bezpieczeństwa stosowania izotretynoiny.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐ (4/10)

Agencja FDA zatwierdziła capivasertib (Truqap) w połączeniu z abirateronem i prednizonem dla mężczyzn z przerzutowym rakiem prostaty z niedoborem PTEN, który wcześniej był określany jako rak wrażliwy na hormony. Zatwierdzenie opiera się na badaniu CAPItello-281, które wykazało poprawę przeżycia wolnego od progresji radiograficznej, jednak z podwyższonym ryzykiem poważnych zdarzeń niepożądanych.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Firma Nara Organics dobrowolnie wycofuje z rynku amerykańskiego całą swoją żywność dla niemowląt z powodu potencjalnego ryzyka skażenia bakteryjnego. Decyzja ta nastąpiła po otrzymaniu informacji od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) oraz Centers for Disease Control and Prevention (CDC) o trzech przypadkach botulizmu niemowlęcego u dzieci, które spożywały produkty firmy. Chociaż testy nie wykazały obecności bakterii Clostridium botulinum w produktach, firma zdecydowała się na ten krok “z nadmiernej ostrożności”, a wycofane produkty były sprzedawane w sklepach Target, Target.com i Nara.com w USA od lipca 2025 do czerwca 2026 roku.

Źródło: Medscape
Kategoria: Zdrowie publiczne
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła teplizumab (Tzield) do stosowania u dzieci w wieku 8-17 lat z nowo zdiagnozowaną cukrzycą typu 1 (T1D) w stadium 3, aby spowolnić utratę endogennej produkcji insuliny. Nowe zatwierdzenie, oparte na badaniu PROTECT, wykazało, że lek ten znacznie spowolnił spadek poziomu C-peptydu w porównaniu z placebo. Lek jest monoklonalnym przeciwciałem anty-CD3, które wcześniej otrzymało zatwierdzenie przyspieszone i ma pewne ostrzeżenia dotyczące reaktywacji wirusów oraz działań niepożądanych.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Dexcom Stelo, ciągły monitor glukozy (CGM) dostępny bez recepty, dla dzieci od 2. roku życia nieprzyjmujących insuliny, co umożliwia śledzenie poziomu glukozy i lepsze zarządzanie zdrowiem. System ten, już wcześniej zatwierdzony dla dorosłych z cukrzycą typu 2 lub stanem przedcukrzycowym, pomaga w budowaniu świadomości glikemicznej, identyfikacji wzorców reakcji na posiłki i ćwiczenia oraz podejmowaniu świadomych decyzji dotyczących zdrowia.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)