4 strony

Choroby Rzadkie

BP Med obiecujący: pierwszy lek modyfikujący rzadką leukodystrofię

Guanabenz obiecujący lek modyfikujący przebieg rzadkiej leukodystrofii. Badanie fazy 1/2 pokazuje zmniejszenie ryzyka utraty zdolności chodzenia.

Lek guanabenz, starszy lek hipotensyjny, wykazał znaczące zmniejszenie ryzyka utraty zdolności chodzenia u młodych dzieci z rzadką chorobą zanikającej istoty białej, dla której dotychczas brakowało terapii modyfikującej przebieg choroby. Wyniki badania fazy 1/2 sugerują, że lek ten może stanowić pierwszy w historii sposób na spowolnienie postępu choroby, przy akceptowalnym profilu bezpieczeństwa, choć potrzebne są dalsze, większe badania w celu potwierdzenia tych obiecujących wyników.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)

Nowa ścieżka licencyjna może przyspieszyć dostęp do leków na choroby rzadkie

MHRA wprowadza nowe ramy, aby przyspieszyć i obniżyć koszty dostępu do leków na choroby rzadkie, łącząc badania z licencją.

Brytyjska Agencja ds. Leków i Produktów Medycznych (MHRA) proponuje nowe ramy regulacyjne, które mają na celu szybsze i tańsze wprowadzanie do obrotu terapii na choroby rzadkie, potencjalnie wpływając na około 3,5 miliona osób w Wielkiej Brytanii. Zmiana ta wprowadza Inwestycyjną Autoryzację Marketingową (IMA), która łączy proces badań klinicznych z zezwoleniem na dopuszczenie do obrotu, aby umożliwić pacjentom wcześniejszy dostęp do innowacyjnych leków w obliczu ograniczonych zasobów i danych dla rzadkich schorzeń.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Innowacyjne terapie przełomem w leczeniu rzadkiej choroby autoimmunologicznej u kobiet

Przełomowe terapie dla pacjentek z PBC. Innowacyjne leczenie poprawia jakość życia i hamuje postęp rzadkiej choroby autoimmunologicznej.

W artykule opisano przełomowe innowacyjne terapie w leczeniu Pierwotnego Zapalenia Dróg Żółciowych (PBC), rzadkiej choroby autoimmunologicznej dotykającej głównie kobiety w średnim wieku. Nowe leki, dostępne na zasadach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych, przynoszą rewelacyjne skutki w powstrzymywaniu progresji choroby, redukując uciążliwy świąd i zmęczenie, co znacząco poprawia jakość życia pacjentek. Podkreślono także rolę ośrodków eksperckich i planów Ministerstwa Zdrowia w poprawie dostępu do nowoczesnych terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi.

Źródło: Polska Agencja Prasowa
Kategoria: Inne
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Konferencja „Wyzwania systemowe w zakresie przewlekłego zapalenia dróg żółciowych (PBC) w kontekście chorób rzadkich”

Konferencja o wyzwaniach systemowych w leczeniu rzadkich chorób dróg żółciowych (PBC) w Polsce: diagnostyka, terapie, opieka.

Podczas konferencji pt. „Wyzwania systemowe w zakresie przewlekłego zapalenia dróg żółciowych (PBC) w kontekście chorób rzadkich”, eksperci, pacjenci i decydenci wskazali na problemy takie jak zbyt późna diagnostyka, ograniczony dostęp do nowoczesnych terapii oraz brak skoordynowanej opieki. Dyskusja obnażyła luki polskiego systemu ochrony zdrowia w obszarze chorób rzadkich, podkreślając, że szybsze rozpoznanie i skuteczne leczenie PBC znacząco poprawi jakość życia pacjentów i zmniejszy koszty społeczne.

Źródło: Polska Agencja Prasowa
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (6/10)