Terapia genowa AMT-130 firmy uniQure, która wykazała znaczące spowolnienie postępu choroby Huntingtona o 75%, przeszła przez burzliwy proces regulacyjny z FDA. Po początkowym odrzuceniu danych przez agencję i żądaniu większych, randomizowanych badań z grupą kontrolną placebo (tzw. sham surgery), FDA ostatecznie zgodziła się rozważyć przyspieszone zatwierdzenie terapii na podstawie danych z badań fazy 1/2, odrzucając wymóg operacji pozorowanej. Decyzja ta jest postrzegana jako duże zwycięstwo dla społeczności pacjentów z chorobą Huntingtona, choć niektórzy eksperci nadal wyrażają obawy dotyczące metodologii oceny skuteczności inwazyjnych terapii.
Źródło: Medscape
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)