Terapia genowa BioMarin BMN 401 na rzadki niedobór ENPP1 przyniosła mieszane wyniki w badaniu końcowym, nie poprawiając parametrów krzywicy. Akcje spółki spadły.
Eksperymentalna terapia genowa BioMarin, BMN 401, wykazała znaczące zwiększenie poziomu pirofosforanu nieorganicznego w osoczu u dzieci z niedoborem ENPP1, ale nie poprawiła parametrów krzywicy ani wzrostu, co jest rozczarowaniem dla firmy i analityków, którzy oceniają dalsze perspektywy komercyjne leku.
Źródło: Medscape
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (6/10)
Wstępne wyniki badania fazy 2 leku anty-tau diranersen w chorobie Alzheimera: obiecujące sygnały kliniczne, ale nieosiągnięcie głównego punktu końcowego.
Wstępne wyniki badania fazy 2 CELIA wskazują, że lek anty-tau diranersen (BIIB080) wykazał znaczące obniżenie poziomu tau w płynie mózgowo-rdzeniowym oraz spowolnienie postępu choroby u pacjentów z wczesnym stadium choroby Alzheimera, choć nie spełnił głównego punktu końcowego dotyczącego odpowiedzi dawki. Pomimo braku znaczącej odpowiedzi w głównym punkcie końcowym, analiza wykazała spowolnienie pogorszenia funkcji poznawczych we wszystkich badanych dawkach, szczególnie przy najniższej dawce, co skłania firmę Biogen do kontynuowania rozwoju terapii.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)