Wyniki III fazy badań nad eplontersenem w ATTR-CM okazały się rozczarowujące. Lek nie chroni przed zdarzeniami sercowymi ani śmiercią.
Trzecia faza badań klinicznych nad eplontersenem, lekiem już zatwierdzonym w leczeniu polineuropatii spowodowanej złogami amyloidu transtyretyny (TTR), wykazała brak ochrony przed zdarzeniami sercowo-naczyniowymi lub śmiercią związaną z kardiomiopatią amyloidozą transtyretyny (ATTR-CM). Mimo znaczącej redukcji poziomu TTR, nie uzyskano statystycznie istotnej poprawy w zakresie głównych punktów końcowych badania.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)
Milvexian nie przyniósł korzyści w redukcji zdarzeń sercowo-naczyniowych po ostrym zespole wieńcowym w badaniu LIBREXIA ACS. Brak zwiększonego ryzyka krwawień.
Badanie fazy 3 LIBREXIA ACS wykazało, że dodanie eksperymentalnego inhibitora czynnika XIa, milvexianu, do standardowej terapii antyagregacyjnej nie zmniejszyło liczby zdarzeń sercowo-naczyniowych po ostrym zespole wieńcowym (OZW), mimo dowodów na jego aktywność farmakodynamiczną. Wyniki nie wykazały statystycznie istotnej różnicy w porównaniu z placebo, a także nie odnotowano zwiększonego ryzyka krwawień, co uznano za uspokajające, choć nie wyjaśniono ostatecznie braku korzyści klinicznych.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)
Brepocitinib skutecznie leczy choroby skóry w zapaleniu skórno-mięśniowym, poprawiając jakość życia pacjentów. Wyniki badania fazy 3.
Badanie fazy 3 wykazało, że doustny brepocitinib, selektywny inhibitor kinazy tyrozynowej 2 (TYK2) i kinazy janusowej 1 (JAK1), znacząco poprawił objawy skórne, świąd oraz jakość życia pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym po 52 tygodniach leczenia, co sugeruje możliwość stosowania go jako ukierunkowanej terapii z szybkim i skutecznym działaniem.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)
Badania nad rakiem w USA faworyzują leki pojedyncze kosztem kompleksowej opieki, wskazuje analiza badań klinicznych finansowanych przez przemysł vs. federalne.
Nowe badanie opublikowane w JAMA Oncology wskazuje, że rosnąca dominacja badań sponsorowanych przez przemysł farmaceutyczny w Stanach Zjednoczonych znacząco faworyzuje terapie pojedynczymi lekami, podczas gdy badania finansowane ze środków federalnych częściej skupiają się na terapiach multimodalnych, bezpieczeństwie dawkowania, opiece wspierającej i leczeniu rzadkich typów nowotworów. Ten trend może prowadzić do pominięcia ważnych pytań badawczych dotyczących kompleksowej opieki nad pacjentami z rakiem, ponieważ badania sponsorowane przez przemysł stanowią ponad 90% zapisów pacjentów dorosłych, wypierając tym samym badania koncentrujące się na szerszych aspektach leczenia.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)
Grzyby, dzięki związkom bioaktywnym, zyskują na znaczeniu w medycynie, wykazując potencjalne działanie przeciwnowotworowe i metaboliczne. Potrzebne są dalsze badania.
Grzyby budzą coraz większe zainteresowanie w medycynie ze względu na swoje związki bioaktywne, które wykazują potencjalne działanie przeciwnowotworowe, metaboliczne, przeciwzapalne, przeciwwirusowe, neuroprotekcyjne i immunomodulujące, jednakże wymaga to silniejszego dowodu klinicznego. Ich bogactwo w polisacharydy, związki fenolowe i triterpenoidy umożliwia badanie ich roli jako wspomagających terapie nowotworowe, regulatorów metabolizmu czy środków poprawiających funkcje układu odpornościowego, mimo że większość badań prowadzona jest in vitro.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (6/10)
Badanie: terapia argininą nie poprawia leczenia bólu w chorobie sierpowatej, przerwane z powodu braku skuteczności. Brak różnic w czasie do ustąpienia kryzysu.
Badanie kliniczne fazy 3 wykazało, że dożylne podawanie argininy nie skraca czasu do ustąpienia kryzysu bólowego u pacjentów z chorobą sierpowatą w porównaniu z placebo. Badanie zostało przerwane przed czasem z powodu braku skuteczności, gdyż nie zaobserwowano różnicy w medianie czasu do rozwiązania kryzysu między grupami. Brak również było różnic w całkowitym użyciu opioidów, nasileniu bólu czy zgłaszanych przez pacjentów wynikach, co sugeruje, że pojedyncza terapia może nie być wystarczająca w leczeniu wieloczynnikowego bólu w przebiegu tej choroby.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (6/10)
Lek Amylyx Pharmaceuticals, avexitide, znacznie zmniejszył epizody niskiego poziomu cukru we krwi u pacjentów po operacjach bariatrycznych w kluczowym badaniu.
Eksperymentalny lek firmy Amylyx Pharmaceuticals, avexitide, wykazał znaczącą redukcję niebezpiecznie niskich poziomów cukru we krwi u pacjentów po operacjach bariatrycznych w badaniu klinicznym. Lek, przyjmowany raz dziennie w formie zastrzyku, zmniejszył liczbę epizodów hipoglikemii o 55% w porównaniu z placebo, spełniając główny cel badania, co stanowi ważny krok naprzód dla firmy Amylyx w kontekście rozwoju terapii dla tego schorzenia, które obecnie nie posiada zatwierdzonych metod leczenia.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)
AstraZeneca przerwała badania nad lekiem na raka płuca, ale odnotowuje sukcesy w innych terapiach onkologicznych.
AstraZeneca wstrzymała dalsze badania nad lekiem volrustomig w leczeniu raka płuca, stwierdzając, że jego połączenie z chemioterapią nie przynosi znaczącej poprawy w przeżywalności pacjentów w porównaniu do istniejących terapii. Decyzja ta jest kolejnym niepowodzeniem firmy, która wcześniej odnotowała straty na giełdzie po przerwaniu badań nad lekiem na choroby serca. Mimo tego, AstraZeneca ogłosiła sukces swoich innych leków przeciwnowotworowych, Enhertu i Tagrisso, które wykazały obiecujące wyniki w leczeniu innych form raka płuca, co częściowo zrekompensowało straty i podniosło notowania akcji firmy.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (6/10)
Acalabrutynib oferuje trwałe wyniki w leczeniu CLL: przeżywalność wolna od progresji i całkowita powyżej 80% po 3 latach.
Badanie obserwacyjne przeprowadzone w Wielkiej Brytanii wykazało, że u pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową (CLL) w stanie nawrotowym, którym podawano monoterapie acalabrutynibem, obserwowano utrzymujące się korzyści kliniczne po 3 latach, z przeżywalnością wolną od progresji i przeżywalnością całkowitą przekraczającą 80%. Większość pacjentów kontynuowała leczenie, choć u niektórych przerwano je z powodu działań niepożądanych.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)
Śmierć dziecka w eksperymentalnej terapii genowej w Szanghaju wywołała śledztwo. Zatajono wyniki i ryzyko śmiertelności.
Śmierć 6-letniej dziewczynki po otrzymaniu eksperymentalnej terapii edycji genów w Szanghaju, która nie została publicznie ujawniona, wywołała oficjalne śledztwo, porównując sprawę do skandalu sprzed lat. Pomimo udanego eksperymentalnego leczenia innego dziecka z chorobą metaboliczną, chińska próba z wykorzystaniem wirusów AAV do terapii genowej mózgu, przeprowadzona z naruszeniem zasad etyki i bezpieczeństwa, doprowadziła do śmiertelnych powikłań w postaci uszkodzenia nerek i zakrzepowej mikroangiopatii, a wyniki badań przedklinicznych i klinicznych zostały zatajone.
Źródło: Medscape
Kategoria: Inne
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)