ATTR-CM

Szkockie Konsorcjum Medyczne (SMC) dopuściło do ograniczonego stosowania w NHS Scotland wutrisiran (Amvuttra) jako monoterapii u dorosłych z dzikim typem lub dziedziczną kardiomiopatią amyloidozy transtyretynowej (ATTR-CM). Decyzja opiera się na badaniu HELIOS-B, które wykazało znaczące zmniejszenie ryzyka zgonu i zdarzeń sercowo-naczyniowych w porównaniu z placebo, a także spowolnienie pogorszenia funkcji serca i jakości życia. Terapia RNAi docelowo obniża syntezę białka TTR w wątrobie, redukując depozyty amyloidu w tkankach, stanowiąc nową opcję terapeutyczną obok istniejącej stabilizacji tafamidisu, szczególnie dla pacjentów, u których monoterapia może być preferowana.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Trzecia faza badań klinicznych nad eplontersenem, lekiem już zatwierdzonym w leczeniu polineuropatii spowodowanej złogami amyloidu transtyretyny (TTR), wykazała brak ochrony przed zdarzeniami sercowo-naczyniowymi lub śmiercią związaną z kardiomiopatią amyloidozą transtyretyny (ATTR-CM). Mimo znaczącej redukcji poziomu TTR, nie uzyskano statystycznie istotnej poprawy w zakresie głównych punktów końcowych badania.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Dysfunkcja prawej komory (RV), mierzona wskaźnikiem dylatacji wolnej ściany (FWS), jest powszechna i niezależnie przewiduje gorsze wyniki u pacjentów z amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią (ATTR-CM), podczas gdy konwencjonalne miary są mniej predykcyjne. Badanie HELIOS‑B wykazało, że leczenie vutrisiranem wiązało się ze stabilizacją funkcji RV, co sugeruje jego potencjalną rolę w terapii tej choroby.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)