Globalne badanie fazy 3 wykazało, że zmodyfikowany aminokwas hileucyna (Aqneursa) znacząco poprawił objawy neurologiczne i był dobrze tolerowany przez pacjentów z ataksją-teleangiektazją, rzadką chorobą genetyczną powodującą postępującą utratę koordynacji, spełniając tym samym podstawowy punkt końcowy badania. Lek, który obecnie nie ma zatwierdzonych terapii, zyskuje na znaczeniu jako potencjalna opcja terapeutyczna, z planami złożenia wniosków rejestracyjnych do FDA i EMA.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)