Szkockie Konsorcjum Medyczne (SMC) dopuściło do ograniczonego stosowania w NHS Scotland wutrisiran (Amvuttra) jako monoterapii u dorosłych z dzikim typem lub dziedziczną kardiomiopatią amyloidozy transtyretynowej (ATTR-CM). Decyzja opiera się na badaniu HELIOS-B, które wykazało znaczące zmniejszenie ryzyka zgonu i zdarzeń sercowo-naczyniowych w porównaniu z placebo, a także spowolnienie pogorszenia funkcji serca i jakości życia. Terapia RNAi docelowo obniża syntezę białka TTR w wątrobie, redukując depozyty amyloidu w tkankach, stanowiąc nową opcję terapeutyczną obok istniejącej stabilizacji tafamidisu, szczególnie dla pacjentów, u których monoterapia może być preferowana.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)