Agencja FDA rozszerzyła zatwierdzenie dla leniolisibu, doustnego leku na aktywowany zespół fosfoinozytydy-3-kinazy delta (APDS), obejmując dzieci w wieku od 4 do 11 lat, ważące co najmniej 27 kg. Ten lek, kierujący się bezpośrednio na białka odpowiedzialne za chorobę, ma nadzieję na poprawę zdrowia, jakości życia i długości życia u dzieci z tą rzadką chorobą genetyczną. Rozszerzone zatwierdzenie opiera się na badaniach z udziałem młodszych dzieci, a najczęstsze działania niepożądane obejmują ból brzucha i infekcje dróg oddechowych, choć długoterminowe korzyści i potencjalne czynniki predykcyjne odpowiedzi na leczenie wciąż wymagają dalszych badań.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)