Eksperymentalny lek Otsuka Pharmaceutical i Ionis Pharmaceuticals, ulefnersen, osiągnął główny cel w badaniu późnego etapu u pacjentów z rzadką, dziedziczną formą stwardnienia zanikowego bocznego (SLA), znaną jako FUS-SLA. Lek poprawił funkcje i przeżycie w porównaniu z placebo, zmniejszył markery uszkodzenia komórek nerwowych oraz opóźnił postęp choroby, wykazując jednocześnie korzystny profil bezpieczeństwa. Firmy planują rozmowy z amerykańską FDA i innymi globalnymi organami regulacyjnymi w celu uzyskania potencjalnego przyspieszonego zatwierdzenia.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)