Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła apitegromab-mstn (Isembyld), pierwszą terapię ukierunkowaną bezpośrednio na utratę masy mięśniowej w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) u dorosłych i dzieci w wieku 2 lat i starszych, stosowaną jako uzupełnienie istniejących terapii poprawiających przeżycie neuronów ruchowych. Lek ten, będący przeciwciałem monoklonalnym, pomaga przeciwdziałać aktywacji miostatyny, negatywnie regulującej wzrost mięśni szkieletowych, co wykazały badania kliniczne SAPPHIRE, przynosząc znaczącą poprawę funkcji motorycznych w porównaniu do placebo.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)