Edycja genów: Terapia „jednorazowa” na choroby sercowo-naczyniowe?

Edycja genów CRISPR otwiera drogę do jednorazowych terapii chorób sercowo-naczyniowych, takich jak ATTR i hiperlipidemia. Badania kliniczne w toku.

Postępy w edycji genów, w szczególności technologii CRISPR-Cas9, otwierają drzwi do jednorazowych terapii chorób sercowo-naczyniowych, takich jak amyloidoza transtyretynowa (ATTR) i hiperlipidemia. Choć technologia ta jest obiecująca ze względu na potencjalne trwałe naprawienie problemów genetycznych z minimalnymi skutkami ubocznymi, trwają badania kliniczne fazy 3, a nadzór regulacyjny pozostaje rygorystyczny ze względu na nowość metod i potencjalne długoterminowe ryzyko.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)