Eksperymentalna terapia genowa BioMarin, BMN 401, wykazała znaczące zwiększenie poziomu pirofosforanu nieorganicznego w osoczu u dzieci z niedoborem ENPP1, ale nie poprawiła parametrów krzywicy ani wzrostu, co jest rozczarowaniem dla firmy i analityków, którzy oceniają dalsze perspektywy komercyjne leku.
Źródło: Medscape
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (6/10)