Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pierwszą w historii terapię genową firmy Regeneron, przeznaczoną dla rzadkiej, genetycznej formy głuchoty spowodowanej mutacją genu OTOF. Terapia Otarmeni, która będzie dostępna bezpłatnie w USA, dostarcza działającą kopię genu OTOF, przywracając funkcję białka otoferliny niezbędnego do transmisji sygnałów dźwiękowych do mózgu. To znaczące osiągnięcie otwiera nową erę w leczeniu zaburzeń słuchu, z potencjałem do wykorzystania podobnych metod w przyszłości.
Źródło: Medscape
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)